感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞!IT之家 12 月 13 日消息,據(jù)《衛(wèi)報(bào)》12 月 11 日?qǐng)?bào)道,英國(guó)科學(xué)家使用一種革鴟性新型基因療法 —— 堿基編輯(base-edited)治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者,這是世界首例應(yīng)用這技術(shù)的病例。英國(guó)敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙街兒童醫(yī)院稱,這女孩之前對(duì)其他療已無(wú)反應(yīng),但在今 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療漢書,在身上已經(jīng)檢測(cè)不癌細(xì)胞。不過(guò)醫(yī)生也表示,她未來(lái)是不再出現(xiàn)相關(guān)癥狀有待觀察。從事該目的倫敦大學(xué)學(xué)院究員 Waseem Qasim 稱:“這是我們迄今為最復(fù)雜的細(xì)胞工程為其它新的治療方鋪平了道路,最終患病兒童帶來(lái)更好未來(lái)。”這種創(chuàng)新新療法背后的技術(shù)世還不到五年,研人員最初將該技術(shù)述為“CRISPR 2.0”,與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本就像剪切和粘貼不的是,堿基編輯更有針對(duì)性和精確性我們的人類基因組 30 億個(gè)堿基對(duì)組成,這些堿基對(duì)字母 A、C、G 和 T 組成,堿基編輯允許對(duì)基因進(jìn)單字母編輯,而不造成 DNA 斷裂。如果說(shuō) CRISPR 之前的迭代就像分子史記刀,那么基編輯就像使用鉛和橡皮擦 —— 改變堿基對(duì)中的單個(gè)母來(lái)改變特定的細(xì)機(jī)制。T 細(xì)胞白血病是一種因被稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)關(guān)于的癌癥。些白細(xì)胞不能正常育,并且生長(zhǎng)太快干擾了體內(nèi)血細(xì)胞生長(zhǎng)。標(biāo)準(zhǔn)治療包骨髓移植和化療,在阿麗莎的病例中這些傳統(tǒng)治療都未阻止疾病的發(fā)展,唯一的選擇似乎是息治療。在過(guò)去的年里,科學(xué)家們?cè)?癥的基因治療方面得了非凡的突破。病人的 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對(duì)定的癌癥并不是一特別新的技術(shù)。然,T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的挑戰(zhàn),基因編輯 T 細(xì)胞來(lái)針對(duì)其它 T 細(xì)胞,往往會(huì)導(dǎo)致改后的細(xì)胞破壞其修改后的 T 細(xì)胞。因此,新的堿基輯技術(shù)使研究人員夠在 T 細(xì)胞上添加幾個(gè)新的修飾番禺些 T 細(xì)胞是由健康捐贈(zèng)者提供的獂基編輯改變了識(shí)別疫細(xì)胞為 T 細(xì)胞的幾個(gè)關(guān)鍵標(biāo)志物這意味著被編輯的胞對(duì)其它 T 細(xì)胞來(lái)說(shuō)基本上是看不的。對(duì) T 細(xì)胞的其它堿基編輯刪除捐贈(zèng)者特有的標(biāo)記將細(xì)胞變成了一種通用”治療。至關(guān)要的是,這意味著療法可以成為一種成的藥物,提供給多患者,與目前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的個(gè)性化性質(zhì)形對(duì)比。倫敦大學(xué)學(xué)的基因療法教授西-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說(shuō),之前的基因療法已經(jīng)得了一些驚人的成,但創(chuàng)造治療方法繁瑣過(guò)程限制了其泛的可行性。從患身上采集免疫細(xì)胞對(duì)這些特定的細(xì)胞行基因改造,然后它們移植回患者體,這是一個(gè)緩慢而時(shí)的過(guò)程?!霸谶@最新的研究中,產(chǎn)了一個(gè)細(xì)胞庫(kù)--一個(gè)可以用來(lái)治療許病人的單一細(xì)胞庫(kù)”瓦丁頓說(shuō),“這得藥用產(chǎn)品的可擴(kuò)性、商業(yè)可行性和準(zhǔn)化得以實(shí)現(xiàn)?!?接受實(shí)驗(yàn)性堿基編治療的一個(gè)月內(nèi),麗莎就完全擺脫了血病的困擾?,F(xiàn)在個(gè)月后,阿麗莎病仍在完全緩解中。IT之家了解到,該初步臨床試驗(yàn)希望在來(lái)幾年內(nèi)再招募 10 名患者,這種白血病治療只是堿基輯技術(shù)的冰山一角至少還有三項(xiàng)試驗(yàn)在進(jìn)行中,以測(cè)試基編輯治療鐮狀細(xì)貧血癥、高膽固醇一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾?