感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報(bào)》12 月 11 日?qǐng)?bào)道，英國(guó)科家使用一種革性的新型基因法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，是世界首例應(yīng)這項(xiàng)技術(shù)的病。英國(guó)倫敦大學(xué)院大奧蒙德兒童醫(yī)院稱，名女孩之前對(duì)他療法已無(wú)反，但在今年 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療，現(xiàn)在身上已檢測(cè)不到癌細(xì)。不過(guò)醫(yī)生們表示，她未來(lái)否不再出現(xiàn)相癥狀尚有待觀。從事該項(xiàng)目倫敦大學(xué)學(xué)院究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為吳回復(fù)雜的細(xì)胞工，為其它新的療方法鋪平了路，最終為患兒童帶來(lái)更好未來(lái)。”這種新的新療法背的技術(shù)問(wèn)世還到五年，研究員最初將該技描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)本上就像剪切粘貼不同的是堿基編輯更具針對(duì)性和精確。我們的人類因組由 30 億個(gè)堿基對(duì)組，這些堿基對(duì)字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯許對(duì)基因進(jìn)行字母編輯，而會(huì)造成 DNA 斷裂。如果說(shuō) CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀孫子么堿基編輯就使用鉛筆和橡擦 —— 改變堿基對(duì)中的單字母來(lái)改變特的細(xì)胞機(jī)制。T 細(xì)胞白血病是一種因被稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)致癌癥。這些白胞不能正常發(fā)，并且生長(zhǎng)太，干擾了體內(nèi)細(xì)胞的生長(zhǎng)。準(zhǔn)治療包括骨移植和化療，在阿麗莎的病中，這些傳統(tǒng)療都未能阻止病的發(fā)展，她一的選擇似乎姑息治療。在去的幾年里，學(xué)家們?cè)诎┌Y基因治療方面得了非凡的突。對(duì)病人的 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對(duì)論衡的癌癥并不是項(xiàng)特別新的技。然而，T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)白血病的挑戰(zhàn)，基因編輯 T 細(xì)胞來(lái)針對(duì)其它 T 細(xì)胞，往往會(huì)導(dǎo)致修后的細(xì)胞破壞它修改后的 T 細(xì)胞。因此，新的堿基編輯術(shù)使研究人員夠在 T 細(xì)胞上添加幾個(gè)新修飾，這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈(zèng)者提鴸鳥(niǎo)的堿基編輯改變識(shí)別免疫細(xì)胞 T 細(xì)胞的幾個(gè)關(guān)鍵標(biāo)志物這意味著被編的細(xì)胞對(duì)其它 T 細(xì)胞來(lái)說(shuō)基本上是看不獂。對(duì) T 細(xì)胞的其它堿基編刪除了捐贈(zèng)者有的標(biāo)記，將胞變成了一種通用”治療。關(guān)重要的是，意味著該療法以成為一種現(xiàn)的藥物，提供許多患者，與前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴個(gè)性化性質(zhì)形對(duì)比。倫敦大學(xué)院的基因療教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說(shuō)，之前的基療法已經(jīng)取得一些驚人的成，但創(chuàng)造治療法的繁瑣過(guò)程制了其廣泛的行性。從患者上采集免疫細(xì)，對(duì)這些特定細(xì)胞進(jìn)行基因造，然后將它移植回患者體，這是一個(gè)緩而耗時(shí)的過(guò)程“在這項(xiàng)最新研究中，產(chǎn)生一個(gè)細(xì)胞庫(kù)--一個(gè)可以用來(lái)療許多病人的一細(xì)胞庫(kù)，”丁頓說(shuō)，“這得藥用產(chǎn)品的擴(kuò)展性、商業(yè)行性和標(biāo)準(zhǔn)化以實(shí)現(xiàn)?！痹?受實(shí)驗(yàn)性堿基輯治療的一個(gè)內(nèi)，阿麗莎就全擺脫了白血的困擾?，F(xiàn)在個(gè)月后，阿麗病情仍在完全解中。IT之家了解到，該初臨床試驗(yàn)希望未來(lái)幾年內(nèi)再募 10 名患者，這種白血治療只是堿基輯技術(shù)的冰山角。至少還有項(xiàng)試驗(yàn)正在進(jìn)中，以測(cè)試堿編輯治療鐮狀胞貧血癥、高固醇和一種稱 β-地中海貧血癥的血液疾?
