文/羊城晚報全媒體記者 黃穎林1月18日，首個在中國獲批治脊髓性肌萎癥（以下簡“SMA”）的口服疾病正治療藥物滿欣?被正列入《國家本醫(yī)療保險工傷保險和育保險藥品錄（2022版）》（以簡稱《國家保目錄》）用于治療2月齡及以上SMA患者。此舉將極大提升新藥物的可性、減輕患疾病負擔，助更多深陷境的SMA罕見病家庭改生存現(xiàn)狀、高生活質(zhì)量SMA是一種罕見的遺傳神經(jīng)肌肉疾，發(fā)病率為活新生兒中1／10000 ，每年國內(nèi)新增約1000 例 SMA 患者 ；約80%的患者會在出生 18 個月內(nèi)起病 ，病情的進展可致全身多系異常。重癥SMA患兒如不進行有效治，多數(shù)會在2歲內(nèi)夭折 。由于社會對病整體認知缺乏，SMA患者與家庭直以來面臨確診難、確時間長的問；加之罕見藥物的使用少、研發(fā)成高、難度大治療方式極有限、可支性低的困境長期存在。此，更多療確切、使用利的藥物能被納入醫(yī)保許多SMA患者及家庭的切愿望。此，同大多數(shù)見病群體一，許多SMA家庭也長期到照護壓力重、難以正融入社會等多現(xiàn)實難題擾，亟需更面的社會保體系的支持自2020年8月獲得美國FDA批準以來，艾滿?目前已在全超過80個國家獲批，數(shù)名患者在真世界中接受治療，其有性及安全性到廣泛證實作為首個靶mRNA的小分子疾病修治療藥物，可穿透血腦障，分布于樞和外周組，全身性增SMN蛋白水平。復(fù)旦大附屬兒科醫(yī)王藝教授表，該藥進入家醫(yī)保目錄大大提高創(chuàng)療法的可及，減輕患者其家庭的負，為現(xiàn)有的床治療方案供了重要補，彌補了現(xiàn)目錄內(nèi)藥物局限性，尤對長期面臨缺醫(yī)少藥”境的許多SMA家庭來說，創(chuàng)新藥物的及也意味著命希望的可。從長遠來，這也將帶中國SMA整體診療水平全病程管理發(fā)展與完善 編輯：束孟?