2021年底，醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場“靈砍價(jià)”“錙銖必較”場景給無數(shù)人留下深印象。全球首個治療髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）的精準(zhǔn)靶向藥物——諾西那生鈉注射，就在那次的談判品中。據(jù)估算，我國新兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人，這是一種高致死率和高致殘率的見病。這場談判，雙用了一個半小時時間企業(yè)談判代表進(jìn)行了次商量，醫(yī)保方談判表鄭重強(qiáng)調(diào)，“每一小群體都不應(yīng)該被放”。近70萬元一針最終被砍到約3.3萬元的價(jià)格，意味著過去年百余萬元的治療費(fèi)降低至幾萬元。確認(rèn)成交”的那一刻，幾所有SMA患兒的家長都哭了。家住山東濟(jì)的馬恒祥正是一名SMA患兒的父親。消息發(fā)布后，他激動得連續(xù)天睡不著覺，“想抱孩子嚎啕哭一場，我石頭有希望了?！睍r一年多，馬恒祥和兒小石頭近況如何？小頭康復(fù)得怎樣？01石頭，“軟軟的”馬恒的兒子出生于2018年1月，剛滿5周歲。當(dāng)時取名石頭，是因馬恒祥希望，兒子長后能像大山一樣頂天地，也能像小石子一隨遇而安。小石頭出后，和其他寶寶沒有大區(qū)別。直到8個月大時，家人發(fā)現(xiàn)他整個子像面條一樣軟綿綿，甚至坐都坐不住。或許是名字有點(diǎn)硬，子竟慢慢變成了一個軟軟’的石頭。”“時，石頭的身體狀況別差。感冒、發(fā)燒、肚子，也不喝奶，不輔食?！瘪R恒祥說，你能體會到那種絕望？我甚至想到了最壞情況……”之后，家帶小石頭跑遍了各大院，能做的檢查都做一遍，最終確診患有髓性肌萎縮癥（SMA）。馬恒祥回憶，“生說這是一種罕見病一般活不過2歲，主要表現(xiàn)是全身肌肉無力病情惡化會導(dǎo)致身體統(tǒng)異常，直至呼吸衰?！薄爱?dāng)時我爸嘴唇發(fā)白了，我媽一下子在了地上?！钡弥@消息，小石頭的爺爺奶幾近崩潰。馬恒祥那天記憶猶新，“濟(jì)下起了雨，天色灰暗原本幸福的家從那一陷入了絕境?！?2希望，轉(zhuǎn)瞬即逝2019年初，諾西那生鈉進(jìn)中國，通過鞘內(nèi)注射藥，可改善患兒的運(yùn)功能、提高生存率。恒祥說，注射這種藥當(dāng)于按下一個暫停鍵起到中止疾病惡化的用。然而，“救命藥一針高達(dá)69.97萬元，每年費(fèi)用平均110萬元左右，無疑讓馬恒祥一家剛被點(diǎn)燃的望瞬間熄滅。不用藥也不能放棄希望。馬祥和妻子一邊工作，邊在專業(yè)康復(fù)師的指下給兒子做康復(fù)訓(xùn)練從簡單的按摩，到復(fù)的器具訓(xùn)練，一步步緩肌肉萎縮的速度。我對石頭的要求中，練大概是最嚴(yán)格的了”那段時間，馬恒祥單位提交了困難職工請材料。同事得知情后，猶豫著問他：不藥，是放棄給孩子治了嗎？馬恒祥連忙解道，自己和妻子每天在給孩子做康復(fù)訓(xùn)練還有針灸推拿，嘗試各種辦法……但他心清楚這件事有多殘酷在有藥的情況下沒錢付，實(shí)際上就是放棄療。“那是一種扎心無力感?！睆霓k公室來，他蹲在樓道里，淚刷刷地往下掉。所，經(jīng)過持續(xù)不斷的努，小石頭的情況逐漸善。但是，沒能給兒用上藥，始終是馬恒心中無法愈合的傷口“康復(fù)訓(xùn)練只是減緩頭肌肉萎縮的速度，那一天晚點(diǎn)到來。”03未來，逐漸清晰2021年初，“救命藥”報(bào)價(jià)調(diào)整，關(guān)于加企業(yè)善贈藥，小石頭獲得55萬元注射6針的機(jī)會。有人建議馬恒祥過眾籌的方式解決每55萬元藥費(fèi)的問題，但他說每個長乘的生活不容易，更愿意憑借己的努力為兒子的病辦法。馬恒祥拿出夫倆工作以來的全部積、父母的養(yǎng)老錢以及事甚至網(wǎng)友的捐款，于湊齊了55萬元?！霸诮诲X的那一刻，其還是很愧疚的。今年交上了55萬元，明年怎么辦？后年怎么辦”未來怎么辦？2021年11月的國家醫(yī)保談判，為許許多多和恒祥一樣的SMA患兒家庭給出了答案。經(jīng)八輪砍價(jià)，“天價(jià)救藥”降至3.3萬元左右。國家醫(yī)保局12月3日發(fā)布：全球首個用于治療SMA的精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生注射液被納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行?！髡勁鞋F(xiàn)場國家醫(yī)保局談判代表勁妮反復(fù)同企業(yè)代表討價(jià)格。消息一出，恒祥所在的SMA病友群頓時“炸鍋了”，息不停地閃爍。馬恒說：“群里的患兒家都哭了。有人說孩子救了，有人說自己一大男人躲角落里哭得里嘩啦……群里的每家長都在釋放著憋悶胸口的情緒?！薄八?僅降了價(jià)，還能納入保報(bào)銷范圍?，F(xiàn)在一打針的費(fèi)用大約四五元，周一到周五需要醫(yī)院做康復(fù)。”目前小石頭已經(jīng)打了九針打針的效果是明顯的—小石頭的核心力量漸增強(qiáng)，馬恒祥說，去年8月，石頭可以自己爬了；前段時環(huán)狗，頭可以穿著矯正鞋自站幾秒鐘了；最近，頭第一次自主地把腳到地上撐著，大半個子坐在沙發(fā)上，能堅(jiān)這樣‘站’2分鐘以上。”馬恒祥在短視頻臺開通賬號，一邊記兒子與病魔搏斗的日，一邊向網(wǎng)友普及SMA，讓更多人了解這種罕見病的成因、帝臺斷治療和預(yù)防。雖然小頭距離完全站立、生自理還有很長的路要，但馬恒祥覺得，現(xiàn)對未來充滿希望，也去想往后的生活了：頭持續(xù)打針后，身體逐漸恢復(fù)到什么狀態(tài)到了上學(xué)的年齡，是是能去學(xué)校上課……希望自己的孩子在可見的未來好起來，是個父親最樸素的愿望”04努力，從未止步“救命藥”從70萬元一針到3.3萬元一針，不僅為馬恒祥一家帶來了希望，更給予國的患者更多對未來期待。經(jīng)過醫(yī)保報(bào)銷多地患者注射諾西那鈉的費(fèi)用下降到1萬元左右。全國各地的脊性肌肉萎縮癥患者陸用上昔日的“天價(jià)藥。今年1月18日，國家醫(yī)保局公布國家醫(yī)藥品目錄調(diào)整情況和版目錄。通過調(diào)整，111種藥品新增納入目錄，包括慢性病、腫、抗感染、罕見病、冠感染治療用藥等。至目前，國家醫(yī)保目藥品總數(shù)達(dá)到2967種，覆蓋了臨床必需基本用藥，大大減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)。值注意的是，一款SMA口服藥——利司撲蘭樣通過談判納入目錄讓罕見病患者從“有可用”變成“有藥可”。醫(yī)保談判代表們一次踐行了“每一個群體都不應(yīng)被放棄”承諾。詳情>>>隨著制度的不斷健全，特是醫(yī)保制度的不斷完，十年間，我國基本保參保人數(shù)從5.4億增加到13.6億，參保率穩(wěn)定在95%以上，建立了世界最大的民醫(yī)療保障網(wǎng)。“看難”“看病貴”的問逐步得到解決，一個高質(zhì)量、更可靠的全醫(yī)療保障體系正在不完善。那些被罕見病困的患者將更有勇氣接命運(yùn)挑戰(zhàn)，也將更底氣走過苦痛?